NANO-ENGINE 프로젝트, 환자 체내에서 CAR-T 세포를 직접 생성하는 비바이러스성 나노입자 기술 개발
- 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료는 환자 맞춤형으로 종양과 백혈병을 치료할 수 있는 첨단 면역 치료법이지만, 높은 비용과 복잡한 제조 과정으로 인해 활용에 한계가 있음
- NANO-ENGINE 프로젝트는 CAR-T 세포를 외부 시설에서 제조하는 대신 환자의 체내에서 직접 생성하는 기술을 개발해 치료 비용과 시간을 크게 줄이고 접근성을 높이는 것을 목표로 함
- 위트레흐트대학교 나노의학 교수는 기존 CAR-T 치료*가 환자의 T세포를 추출·유전자 변형한 뒤 전문 시설에서 수주간 배양해 재주입하는 방식이라고 설명함
* 환자의 T세포를 유전적으로 변형해 암세포를 찾아 공격하도록 만드는 방식
- CAR-T는 현재 가장 효과적인 암 치료법 가운데 하나로 평가받지만, 이처럼 복잡한 과정 때문에 1회 치료비가 최대 30만 유로에 달해 많은 환자가 이용하기 어렵다는 문제가 있음
환자 체내에서 CAR-T 세포 직접 생성
- NANO-ENGINE 프로젝트는 CAR-T 세포를 제조 시설이 아닌 환자의 체내에서 직접 만들 수 있다는 개념을 입증하는 데 초점을 맞춤
- 연구진은 별도의 세포 제조 과정 없이 바로 사용할 수 있는 표적형 나노입자를 한 차례 주입해 체내 T세포를 직접 재프로그래밍하는 DNA 기반 비바이러스성 플랫폼을 개발함
- 다만 mRNA 대신 암세포를 인식하고 공격하는 방법을 지시하는 CAR 유전정보를 담은 미니서클 DNA와 슬리핑 뷰티 전이효소*를 함께 탑재함
* 바이러스를 사용하지 않고 새로운 유전자를 염색체에 삽입할 수 있는 효소
- 또한 연구진은 나노입자가 T세포를 선택적으로 인식하도록 설계하고, 전이효소로 CAR 유전자를 유전체에 안정적으로 삽입해 mRNA 방식보다 발현을 오래 유지하도록 함
한 번의 정맥주사로 백혈병 모델에서 효과 확인
- 연구진은 표적형 나노입자를 한 차례 정맥 주사하는 것만으로 체내에서 기능성 CAR-T 세포가 생성된다는 사실을 확인함
- 백혈병 모델에서는 생성된 CAR-T 세포가 종양 성장을 억제하고 생존 기간을 유의미하게 연장했다. 특히 이러한 효과는 기존 mRNA 방식보다 훨씬 적은 투여량에서도 나타났음
CAR-T 치료 비용·시간 크게 줄일 가능성
- NANO-ENGINE 기술의 가장 큰 장점은 기존 CAR-T 치료에 필요한 체외 세포 제조 과정을 없앨 수 있다는 점임
- 연구진은 이 방식이 상용화될 경우 치료비를 크게 낮추고 수주가 걸리던 치료 준비기간을 사실상 한 차례의 주사로 단축할 수 있을 것으로 기대함
- 또한 소수의 전문 의료기관에 집중돼 있던 CAR-T 치료를 보다 많은 의료기관과 환자가 이용할 수 있도록 하는 데도 기여할 수 있음
자가면역질환·고형암으로 적용 확대 가능
- NANO-ENGINE이 개발한 플랫폼은 모듈형으로 설계돼 표적을 변경할 수 있다는 점도 특징임
- 따라서 향후 다른 암세포를 표적으로 삼도록 기술을 조정할 수 있으며, 장기적으로는 자가면역질환과 고형암 치료에도 적용할 가능성이 있음
NANO-ENGINE 프로젝트
- 기간: 2023.04~2026.07
- 예산: 2,988만 3,777유로 (EU 2,988만 3,777유로 지원)
- 기관: UNIVERSITEIT UTRECHT (네덜란드)
